培美替尼：FGFR靶向治疗的新突破

培美替尼（Pemigatinib）是一种高效、选择性的口服FGFR1-3抑制剂，已获得多个监管机构的批准，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）且伴有FGFR2融合/重排的成人患者。此外，在美国，培美替尼还被批准用于治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴肿瘤（MLN）成人患者。

培美替尼的临床疗效在FIGHT-101研究（NCT02393248）中得到验证，这是一项针对伴有或不伴有FGF/FGFR改变的晚期恶性肿瘤患者的三部分首次人体I/II期研究。在剂量递增和扩展阶段，共有128名患者接受了培美替尼单药治疗，其中12名患者（9.4%）达到部分缓解（PR）。进一步分析显示，FGFR重排患者（25.0%）和FGFR突变患者（23.1%）的客观缓解率（ORR）最高，表明培美替尼在特定基因改变的患者群体中具有显著的抗肿瘤活性。

培美替尼的获批为携带FGFR改变的晚期胆管癌和髓系/淋巴肿瘤患者提供了新的治疗选择，其疗效和安全性在临床试验中得到了充分验证。