印度依维莫司能治疗神经内分泌肿瘤吗？

印度依维莫司能治疗神经内分泌肿瘤。一、背景印度依维莫司是一种哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 的口服抑制剂，在两项 2 期研究中显示出对晚期胰腺神经内分泌肿瘤患者的抗肿瘤活性。二、方法将 410 名在过去 12 个月内有放射学进展的晚期、低级别或中级别胰腺神经内分泌肿瘤患者随机分配接受印度依维莫司治疗，剂量为 10 mg，每天一次（207 名患者）或安慰剂（203 名患者） ，两者都与最佳支持性护理相结合。

主要终点是意向治疗分析中的无进展生存期。三、结果印度依维莫司的中位无进展生存期为 11.0 个月，而安慰剂为 4.6 个月，代表进展或死亡的估计风险降低了 65%。印度依维莫司治疗 18 个月时存活且无进展的患者比例估计值为 34%（95% CI，26 至 43），而安慰剂为 9%（95% CI，4 至 16）。

药物相关不良事件大多为 1 级或 2 级，包括口腔炎（依维莫司组 64% 与安慰剂组 17% 的患者）、皮疹（49% 与 10%）、腹泻（34% 与10%）、疲劳（31% 对 14%）和感染（23% 对 6%），主要是上呼吸道感染。使用印度依维莫司比使用安慰剂更频繁的 3 或 4 级事件包括贫血（6% 对 0%）和高血糖（5% 对 2%）。

印度依维莫司的中位暴露时间比安慰剂暴露时间长 2.3 倍（38 周 vs. 16 周）。四、结论与安慰剂相比，印度依维莫司显着延长了进展性晚期胰腺神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期，并且严重不良事件的发生率较低。