加大艾曲波帕(PROMACTA)剂量会提高疗效吗？

　　在艾曲波帕（Promacta）批准用于治疗难治性SAA患者的试验（以下简称试验1）中，艾曲波帕的用法为起始50mg/d，每2周增加25mg，直至最大量150mg。研究结果提示艾曲波帕药物不良反应轻微，在设定的评估终点多数患者未达疗效标准，但继续服用艾曲波帕可获进一步疗效。
　　
　　艾曲波帕
　　
　　研究者因此推断增加艾曲波帕用量及疗程可能进一步提高难治性SAA疗效。在此基础上艾曲波帕治疗难治性SAA患者的优化试验（以下简称试验2）得以开展并获得结果。试验2纳入难治性SAA患者，艾曲波帕用法为150mg/d口服至6个月。
　　
　　最终，试验2纳入40名患者，治疗过程中无任何既往未知的可能与艾曲波帕相关的不良反应发生。20（50%）例患者在24周获得血液学反应。虽然试验2疗效大于试验1（44%），但未达到试验2期待的增加20%的有效率。5（25%）名患者在12周未获疗效，但在24周获得疗效。以上提示增加艾曲波帕剂量及疗程提高了难治性SAA血象恢复速度及获得了更多的疗效。

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