艾曲波帕/艾曲博帕的长期安全性怎么样？

　　在本期Blood杂志中，Winkler等报道了延长艾曲波帕(艾曲博帕)治疗至少24周可以改善难治性严重再生障碍性贫血(rSAA)患者的造血反应，这是一种淋巴细胞介导的骨髓衰竭综合征。来自这一组和最初rSAA队列的基因分析发出警告，艾曲波帕治疗rSAA的患者中18%发生了细胞遗传学演变。

　　在最初的国家卫生研究院队列中对患者进行延长随访，以及在欧洲出现的艾曲波帕真实世界研究中，艾曲波帕长期治疗可能提高rSAA的反应率，并且能够挽救那些3或4个月治疗后被认为难治的患者。为了评估延长治疗的效果，Winkler等使用每日150mg的艾曲波帕治疗40例rSAA患者24周。作者发现，延长治疗从12到24周能够改善血液反应从40%到50%，并且多系反应率提高到了两倍，包括中性粒细胞数较前更高。值得注意的是，24周之后许多有反应的患者继续使用艾曲波帕，最终20例反应者中有9例符合完全反应标准。

　　尽管拥有这些成功，rSAA患者中艾曲波帕恢复的HSPCs的长期健康仍然备受关注。最初国家健康研究院队列发出的关于细胞遗传学早期高频率演变的警告，在本研究中也被证实了。在24周的治疗期间，将近1/5的患者(18%)发生了染色体异常或明显的骨髓增生异常综合征/急性髓细胞白血病(MDS/AML)转化。大部分细胞遗传学改变出现在艾曲波帕治疗的前12周内，并且几乎一半的患者出现7号染色体完全或部分缺失。

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