Idecabtagene Vicleucel 获批用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤

       FDA 已批准 idecabtagene Vicleucel (ide-cel) 作为首个 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 (MM) 成人患者已经接受过四种或更多的先前治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体。

       Ide-cel 是一种个性化免疫细胞疗法，已被批准为一次性输注，推荐剂量范围为 300 至 460×10 ⁶ CAR 阳性 T 细胞。这一决定是基于 II 期 KarMMa 试验的数据，该试验招募了 127 名复发或难治性 MM 患者。在 100 名患者的疗效可评估人群中，总体反应率为 72%，其中 28% 达到了严格的完全反应 (sCR)。响应的中位时间为 30 天（范围 = 15-88 天），所有响应的患者的中位响应持续时间为 11 个月，28 名实现 sCR 的患者的响应持续时间为 19 个月。

  “ 在KarMMa研究，IDE-CEL引起快速反应在广大患者和患者暴露的三阶层和难治性多发性骨髓瘤，观察这些深层次的和持久的反应，说：”尼基尔C.孟希，医学博士，副主任Dana-Farber 癌症研究所的 Jerome Lipper 多发性骨髓瘤中心。

      67% 的患者发生严重不良事件 (AE)，最常见的（发生率≥5% 的患者）包括细胞因子释放综合征 (CRS)、一般身体健康状况恶化、肺炎、感染、病毒感染、败血症和发热中性粒细胞减少症。最常见的 3 级或更高 AE 是发热性中性粒细胞减少症和感染。6% 的患者经历了致命的 AE。

     该适应症对 CRS、神经系统毒性、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征和长期血细胞减少症提出了黑框警告。