艾曲博帕/艾曲波帕治疗血小板减少的有效性和安全性如何？

　　艾曲博帕目前用于慢性免疫性血小板减少症患者，升高血小板数目的首个短期口服治疗药物。它是一种蛋白质的人造形式，促使巨核细胞的增值分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用。

　　一项开放标签艾曲博帕研究的中期分析评估了艾曲博帕在299名接受3年治疗的患者中的安全性和有效性。脾切除和非切除的患者至少一次达到血小板≥50000 /μL(分别为80%和88%)。血小板≥50000 /μL和2×基线维持中位数为73的104和156个累积研究周的109.出血症状(世界卫生组织1 - 4年级)从基线患者的56%下降到2年时的20%和3年时的11%。

　　一百(33%)名患者在研究开始时接受伴随治疗，其中69人试图减少治疗; 65%(69个中的45个)持续减少或永久停止≥1个伴随治疗。38名患者(13%)经历了≥1次导致研究退出的不良事件，包括满足方案定义的戒断标准的患者(11 [4%]血栓栓塞事件，5 [2%]超过肝酶阈值)。

　　没有发现新的或增加的安全问题。使用艾曲博帕的长期治疗通常是安全的，良好耐受的，并且有效地将血小板计数保持在期望的范围内。

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