尼拉帕尼/尼拉帕利(NIRAPARIB)是什么药？可以治疗什么病症患者？

　　尼拉帕尼，是一个针对PARP基因的靶向药物，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，比如卵巢癌和乳腺癌。对了，它是口服药，所以病人按时在家里吃就好，不用去医院输液啥的。

　　之前公布的是针对晚期卵巢癌的三期临床数据，而且病人都是化疗后复发，没有别的好办法。结果显示对有BRCA基因突变的卵巢癌，每日口服尼拉帕尼一次，“中位无进展生存时间”是21个月，而对照组(使用化疗)的病人，只有5.5个月。“无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一，描述的不是病人总生存时间，而是有效控制肿瘤的时间，这段时间内，肿瘤可能是缩小，也可能是没变，总之，没有恶化，病人生活状态会比较好，生活质量高。

　　当然，病人的总生存时间一般会显着超过“无进展生存”，也就是说使用尼拉帕尼的BRCA突变病人，平均都能存活远超21个月，对复发的晚期卵巢癌病人来说，这是很惊人的。毫无疑问，一旦此药上市，医生和病人都会毫不犹豫选择，这就是这个药值钱，股票公司暴涨的根本原因。刚才说了，尼拉帕尼是属于PARP抑制剂，这是一类针对PARP基因的靶向药物，它不是对任何癌症都有效，而是主要用于BRCA1/2基因突变的病人，这体现了现在常说的癌症“精准医疗”。

　　为什么PARP对BRCA突变癌细胞特别有效?

　　PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因，是守护我们细胞健康的“左右护法”。由于环境的影响，我们身体里随时随地都在发生DNA突变，但由于这两个护法的存在，保证了DNA突变后，99.9999%以上都能被顺利修复，不然癌症发病率会比现在高得多。但有些人由于先天或者后天原因，细胞BRCA基因本身就发生了突变，失去活性，因而他们的DNA突变后修复概率大大减弱，会快速积累更多的基因突变，这类人群产生癌症的概率也就大大增加。由于还不完全清楚的原因，BRCA突变后主要影响女性，尤其会导致卵巢癌和乳腺癌提高。乳腺癌概率从不到10%，增加到55%到65%。卵巢癌概率从1%，最多增加到39%。

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