维奈托克治疗急性髓系白血病患者的效果如何？

　　急性髓系白血病(AML)是成人最常见的白血病亚型，其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长，导致造血功能受到干扰，最终发展成癌。据2018年发布的癌症统计报告显示，我国新诊断白血病患者数约为8.26万人，其中AML占51.7%，由此可推算，我国每年新诊断AML患者数超过4万人。AML多发生于65岁以上的中老年人，病情进展迅速，尽管现有的疗法已经有了很大进步，但AML患者的五年生存率仍只有约28%。

　　国际上将老年白血病患者分为三类，第一类为fit,即适合强诱导化疗的患者;第二类为unfit,即不适合强诱导化疗的患者;第三类为frail,即非常虚弱不适合进行抗白血病治疗的患者。目前针对身体状况相对良好的AML患者，治疗的主要方式是强力诱导化疗。对于无法接受标准化疗或者化疗不耐受的老年患者，临床上可选择的治疗方案很少，主要考虑造血干细胞移植。随着社会老龄化进展，不适合强力诱导化疗的患者也将越来越多，如何取得更好的疗效成为难题。

　　此前，维奈克拉已获FDA加速批准，联合阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷(LDAC)，一线治疗75岁以上或因身体原因不能接受强力化疗的新确诊老年AML患者。NCCN指南也推荐维奈克拉与阿扎胞苷联用，作为不适合进行强力化疗的AML患者的首选治疗方案。令人欣喜的是，12月初，维奈克拉已获得了国家药监局附条件批准，成为中国首个、也是目前唯一一个获批的口服BCL-2抑制剂，为国内的AML患者带来新的疗法，打破了治疗的窘境。

　　维奈克拉是一款新型、靶向BCL-2的治疗药物，主要针对肿瘤细胞的凋亡途径产生作用。什么是BCL-2抑制剂?为什么它能治疗癌症?为什么对于不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病(AML)患者而言，BCL-2抑制剂带来了新的希望?

　　简单解释一下，BCL-2是调节细胞凋亡的关键蛋白之一，在许多血液系统恶性肿瘤中高表达，高表达的BCL-2会抑制细胞凋亡。如果白血病细胞凋亡途径受到抑制，白血病细胞就可存活较长时间，最终引起白血病细胞的积累，抑制机体正常的造血功能。由此可见，BCL-2是解决白血病细胞凋亡抑制的重要分子靶点。和正常人相比，许多白血病患者的BCL-2蛋白表达明显增加。当抑制了BCL-2蛋白的表达后，细胞就会释放促凋亡蛋白，发出凋亡信号，使线粒体膜的通透性增高，释放细胞色素C,从而诱导肿瘤细胞凋亡。维奈克拉(BCL-2抑制剂)直接作用于细胞凋亡路径，使得白血病治疗理念更新。当维奈克拉和传统的化疗药物以及去甲基化药物联用时，能够达到显著的治疗效果。虽然BCL-2抑制剂的研发并非一帆风顺，进入临床试验的不过寥寥几个，但维奈克拉脱颖而出，其临床效果已经在VIALE-A研究中得到了积极验证。

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