阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)可治疗系统性肥大细胞增多症？

　　FDA已批准阿维普替尼(avapritinib)用于新的适应症。该药物现已被批准用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症(SM)成年患者，包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM以及肥大细胞白血病。

　　在获得FDA的批准后，阿维普替尼已成为专门针对该疾病主要驱动因素的精准疗法，晚期SM患者现在可以通过阿维普替尼,接受旨在有效并选择性抑制D816V突变KIT的靶向治疗方法。

　　FDA的批准决定是基于I期EXPLORER研究和II期PATHFINDER研究的数据，该研究评估了阿维普替尼对晚期SM的治疗。在这项研究中，在接受或未接受先前治疗的患者中，阿维普替尼治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。在53名可评估的患者中，中位随访时间11.6个月后，阿维普替尼实现了28%的完全缓解，另外28%的患者达到了部分缓解。

　　2020年1月，FDA批准靶向抗癌药阿维普替尼,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。值得一提的是，阿维普替尼也是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是一种对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

　　2021年2月，FDA接受了Blueprint补充新药申请(sNDA)，该申请寻求FDA批准阿维普替尼用于治疗晚期SM.同时，Ayvakyt也在欧洲接受审查，用于治疗晚期SM.新的适应症批准增加了阿维普替尼的实力，未来该药物也将与诺华Rydapt竞争，后者在2017年获得了系统性肥大细胞增多症的治疗批准。

　　此前，阿维普替尼因在GIST人群中的试验失败而蒙上阴影，但此次获批用于治疗SM,给Blueprint带来了更大的发展机会。Blueprint表示，阿维普替尼现在是第一种获批的专门针对KIT D816V突变的疗法，该突变导致几乎所有系统性肥大细胞增多症 病例。据悉，Blueprint将阿维普替尼疗法30天的标价定为33,568美元。

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