Onureg （阿扎胞苷）延长急性髓系白血病的生存期

　　根据 QUAZAR AML- 的研究结果，与安慰剂相比，Onureg(一种化疗药物阿扎胞苷的口服制剂)维持治疗显着延长了化疗后缓解的老年急性髓细胞白血病患者的总生存期(OS)和无复发生存期。 001 试验发表在《新英格兰医学杂志》上。研究人员可以将这些发现更进一步，最终找到最能从这种维持治疗中受益的患者。

　　“确定哪些分子特征可能影响维持治疗的结果可能有助于识别可能从这种方法中获得最大益处的患者，”研究作者写道。“虽然该试验不需要对分子异常进行评估，但还是获得了相关样本以供未来分析之用。”

　　根据该出版物的介绍，急性髓系白血病是“一种主要影响老年人的侵袭性疾病”。标准诱导化疗通常可使 40% 至 60% 的 60 岁及以上患者完全缓解，但大多数患者(80% 至 90%)最终会复发。这些患者的一个重要治疗目标是在达到缓解后通过治疗预防早期急性髓系白血病复发。对此的一种选择，造血干细胞移植，可以治愈，尽管这种治疗在许多老年患者中是不可能的。

　　在这项 3 期试验中，研究人员分析了 472 名年龄在 55 岁或以上的急性髓细胞白血病患者(中位年龄为 68 岁)的数据，这些患者在化疗后处于缓解状态且不适合进行造血干细胞移植。这些患者被随机分配为 Onureg(238 名患者)或安慰剂(234 名患者)。该试验的主要终点是 OS，即从随机化到全因死亡的时间。其他关键次要终点包括健康相关的生活质量和无复发生存期，定义为从随机化、死亡或复发开始的时间，以先发生者为准。

　　在 41.2 个月的中位随访期间，与分配给安慰剂的患者相比，分配给 Onureg 的患者的中位总生存期明显更长(24.7 个月对 14.8 个月)。Onureg 组的无复发生存期也明显长于安慰剂组(10.2 个月对 4.8 个月)。当在试验开始时根据患者特征进行定义时，在大多数亚组中观察到 Onureg 在无复发生存期和 OS 方面获得的益处。

　　两组最常见的副作用是轻度至中度胃肠道事件，包括呕吐、恶心和腹泻。Onureg 和安慰剂组常见的严重副作用包括血小板减少症(血液中血小板减少;分别为 22% 和 21%)和中性粒细胞减少症(称为中性粒细胞的一种白细胞计数非常低;分别为 41% 和 24% )。

　　根据该试验的结果，美国食品和药物管理局于 9 月批准 Onureg 用于该患者群体。分配 Onureg 的患者在治疗期间保持了与健康相关的整体生活质量。

　　研究作者写道：“尽管(口服阿扎胞苷)维持治疗具有明显的生存优势，但(急性髓性白血病)最终复发和死亡的风险仍然存在问题。”“(口服阿扎胞苷)在其他临床情况下使用时是否有益于(急性髓性白血病)患者需要进一步研究。”

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