米哚妥林(RYDAPT)治疗急性髓系白血病的临床研究结果如何？

　　米哚妥林Rydapt(midostaurin)是治疗白血病的靶向药，2017年4月28日，美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。米哚妥林Rydapt是由诺华公司研发的一种口服多靶向激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。米哚妥林是25年来急性髓系白血病首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性髓系白血病的靶向药物。

　　FLT3阳性的急性髓系白血病是一种白血病。骨髓瘤在成人中很常见。同时，该病的发病率随着年龄的增长而增加。一般来说，这种常规化疗的有效率很低，尤其是5年生存率。目前，除了对本病采用化疗外，还有什么有效的治疗方法。在过去的20年里，白血病的治疗没有取得重大突破。

　　直到米哚妥林的批准，情况才被打破。Rydapt治疗FLT3阳性急性髓系白血病的疗效明显优于常规化疗。达纳法伯癌症研究所的Richard Stone博士(MD)领导的一项靶向药物临床试验成为新诊断的急性髓系白血病(AML)的第一个新疗法，这是25年多来该病治疗的第一个突破。新药midostrarurin(学名：midostrarurin,伊布替尼(依鲁替尼、亿珂、Imbruvica、Ibrutix、Ibrutinib、Ibrunib)是一种Bruton酪氨酸激酶抑制剂。迄今发现的蛋白酪氨酸激酶中多数是属于致癌RNA病毒的癌基因产物，其抑制剂作用是阻断酪氨酸激酶的活性，抑制细胞增殖，已经开发为数种抗肿瘤药物。伊布替尼已获批用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴性白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)患者的的治疗，商品名：redpass,米哚妥林)已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。用于成人新发急性髓系白血病FLT3基因突变的联合化疗。美国每年新增2.1万例急性髓系白血病，上述类型患者约7000人。

　　急性髓系白血病(AML)是一种罕见的血液和骨髓侵袭性疾病。在一项名为approve的临床试验中，我们看到了MDT和化疗联合治疗AML患者的总体生存优势，这些患者最近被诊断为FLT3基因突变。现在，二甲胺四环素可以为这组高危患者提供一种新的治疗标准。在一项名为approve的临床试验中，这组患者证明了米诺环素的益处。这项实验是由斯通博士领导的国际三期临床试验。斯通博士是达纳法伯癌症研究所成人白血病项目主任。717名先前未能治愈FLT3突变型AML的患者参加了试验。其中，与单纯化疗患者相比，联合化疗患者生存时间明显延长，死亡率降低23%。

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