重度再生障碍性贫血患者一线治疗与艾曲波帕联合免疫抑制治疗和人类白细胞抗原半相合造血干细胞移植的比较

　　目的：本研究旨在比较艾曲波帕(EPAG)加免疫抑制疗法(ISTs)和单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)在重度再生障碍性贫血(SAA)患者一线治疗中的疗效和安全性。

　　方法：综合检索2010年1月至2020年8月四个电子数据库和Clinicaltrials.gov，纳入旨在评价EPAG+IST或haplo-HSCT在SAA患者中的疗效和安全性的研究。EPAG+IST 和 haplo-HSCT 之间的 1/2 年总生存期 (OS)、完全缓解 (CR) 和总体缓解率 (ORR) 进行了间接比较。

　　结果：共有 447 名参与 10 项队列研究的患者被发现符合本研究的条件。由于缺乏直接比较 EPAG+IST 和 haplo-HSCT 结果的数据，进行了叙述性综合。与全人群的分析结果一致，年龄匹配人群的亚组分析显示，EPAG+IST和haplo-HSCT组的ORR无显着差异。然而，与 haplo-HSCT 组相比，EPAG+IST 组的 CR 率较低。EPAG+IST 组中克隆进化/SAA 复发的发生率为 8-14% 和 19-31%，但在 haplo-HSCT 组中没有报道。haplo-HSCT 组的急性移植物抗宿主病 (aGVHD) 和慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 的发生率分别为 52-57% 和 12-67%。

　　结论：在 SAA 患者的一线治疗中，与 haplo-HSCT 间接相比，EPAG+IST 具有相当的 ORR 和 1-/2 年 OS，但 CR 率较低。接受 haplo-HSCT 治疗的患者可能表现出高 GVHD 发生率，而接受 EPAG+IST 治疗的患者可能会出现更多的复发或克隆进化。

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