芦可替尼/鲁索替尼(RUXOLITINIB)治疗骨髓纤维化的临床数据

　　原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。2017年3月10日，芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。

　　两项随机的Ⅲ期研究(STUDY1和2)在MF患者中进行(原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF)。在这两项研究中，根据国际工作组共识标准(IWG)，入组患者在肋缘下至少5厘米处可触及脾肿大，且存在中度(2个预后因素)或高危(3个或更多预后因素)风险。芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib)的初始剂量是基于血小板计数的。血小板计数在100~200×10^9/L的患者每次15mg，每天两次;血小板计数大于200×10^9/L的患者每次20mg，每天两次。

　　根据耐受性和疗效对血小板计数在100~125×10^9/L之间的患者给予个性化剂量，最大剂量为20mg，每日两次;对于血小板计数在75~100×10^9/L之间的患者，每日两次，每次10mg;血小板计数在50~小于等于75×10^9/L之间的患者，每日2次，每次5mg。