PARP抑制剂可缩小具有突变的胰腺癌患者的肿瘤

       鲁卡帕尼是一种丸剂靶向疗法，目前已获得美国食品药品监督管理局的批准，可作为复发性卵巢癌和输卵管癌和前列腺癌而非胰腺癌患者的维持治疗。

       宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院血液学与肿瘤学助理教授，该研究的主要作者说：“这是PARP抑制剂和治疗难治性胰腺肿瘤的又一步。” “这是一种安全的选择，它不仅具有维持反应的潜力，而且可以缩小胰腺肿瘤，并且在某些情况下，对那些携带这些突变的人实现完全反应。”

       其中一名患者是71岁的阿诺德·西蒙（Arnold Simon），他于2016年被诊断出患有转移性胰腺癌，后来发现他患有BRCA2突变。作为该试验的早期参与者，Simon服用鲁卡帕尼已经超过三年了。从那以后，他最近的16次CT扫描中的每一次都清晰可见，没有活动性癌症的迹象。

       西蒙说：“使用PARP抑制剂的最大好处是它仅是药丸，而且副作用很小。” “我不必坐下来就可以将化学物质滴入我体内六个小时。就我而言，对我来说，没有什么比我现在正在做的更好了。”

       鲁卡帕尼是第二PARP抑制剂，以显示在胰腺癌患者和种系BRCA突变，并且所述第一在那些与种系突变PALB2和体细胞，以显示功效益处突变在BRCA。莉迪亚·亨森（Lydia Henson）是一位56岁的患者，她在2014年被诊断出患有转移性胰腺癌，接受了多年的化疗，之后才发现她患有PALB2突变，这使她得以进行ACC试验。她使用PARP抑制剂已有18个月，没有活动性癌症的迹象。

       在研究中评估的42例晚期胰腺癌患者中，有12例有部分缓解，三例有完全缓解。

       疾病控制率（定义为完全缓解，部分缓解或稳定疾病的患者总数）在中位时间为17.3个月时为66.7％。中位无进展生存期为13.1个月，总生存期为23.5个月。

       在研究的截止日期，开始使用鲁卡帕尼两年后，有八名患者仍然活着并进行了积极的随访，其中四名患者无进展。在三例完全缓解的患者中，包括汉森在内，一年多后的今天，仍有两名患者继续治疗。

       鲁卡帕尼还显示出对胰腺腺泡和鳞状细胞癌患者有益，进一步扩大了可使用这些药物的人群。

       尽管事实上，胰腺癌仅占每年新增癌症病例的约3％，但它在美国每年导致的癌症死亡人数要多于除肺癌和结直肠癌以外的任何其他癌症类型。只有10％的患者在这种疾病中存活了五年。百分之六到百分之八的胰腺癌患者患有BRCA或PALB2突变。

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