维奈托克（维耐托克/VENCLEXTA）说明书简介

　　简介：

　　新型抗癌药Venclexta(venetoclax)获FDA批准为首个靶向BCl-2蛋白(急性骨髓性白血病)的药物，是一种每日一次的口服的突破性白血病新药Venclexta是第一个靶向B-细胞淋巴瘤2(BCL-2)蛋白被FDA-批准治疗。

　　FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur 说：“这些患者现有一种新，抑制涉及保持肿瘤细胞存活蛋白的靶向治疗”，“对某些用其他治疗没有有利结局的CLL有患者，Venclexta对他们的特殊情况可能提供一个新选择”。

　　作用机制：

　　Venetoclax是一种选择性和口服生物可利用的小分子抑制剂BCL-2，一种抗凋亡蛋白。已经在CLL和AML细胞中证实了BCL-2的过表达，其中它介导肿瘤细胞存活并且与抗性化学治疗相关。 Venetoclax通过直接结合BCL-2蛋白，取代促凋亡蛋白如BIM，触发线粒体外膜透化和半胱氨酸蛋白酶激活，帮助恢复细胞凋亡过程。在非临床研究中，venetoclax在过度表达BCL-2的肿瘤细胞中表现出细胞毒活性。

　　适应症和用法：

　　VENCLEXTA是一种BCL-2抑制剂，表明：用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成年患者。与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合用于治疗75岁或以上成人的新诊断的急性髓细胞白血病(AML)，或合并症，不能使用强化诱导化疗。该指示根据响应率在加速批准下获得批准。持续批准该适应症可能取决于确证试验中的临床益处的验证和描述。