白血病药物帕纳替尼效果怎样?

　　帕纳替尼是一种抗癌药物。用于治疗成人慢性粒细胞白血病((CML)、“费城染色体阳性”(Ph+)急性淋巴细胞白血病 (ALL)。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。今天咱们就来详细看一下白血病药物帕纳替尼效果怎样?

　　临床试验PACE试验中评估了帕纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的帕纳替尼治疗。

　　试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)，24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。

　　研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%，总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

　　在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价帕纳替尼的安全性和有效性。所有参加者用帕纳替尼治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

　　在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定帕纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月;有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月; 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。