帕纳替尼治疗白血病疗效好吗?

　　帕纳替尼于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，帕纳替尼是一种口服药，用于治疗慢性髓细胞白血病(cml)和费城染色体阳性(ph+)急性淋巴细胞白血病(all)。临床试验期间最常报道副作用包括高血压,皮疹,腹痛,疲乏，头痛，干皮肤，便秘，发热，关节痛和恶心。

　　依据最近发布的至关重要PACE试验的结论，帕纳替尼可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。

　　在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)，24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。

　　在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价帕纳替尼的安全性和有效性。所有参加者用帕纳替尼治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

　　在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定帕纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月; 有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月; 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。