瑞戈非尼治疗晚期骨肉瘤临床效果

　　瑞格非尼能改善肉瘤患者的无进展生存期(PFS)，SARC024是多激酶抑制剂瑞格非尼在特定肉瘤亚型(包括晚期骨肉瘤)中的II期临床试验。

　　该试验招募了接受过RECIST治疗的进展性转移性骨肉瘤并通过RECIST可测量的疾病的患者。将患者与瑞格非尼或安慰剂以1：1的比例随机分配。在疾病进展时允许交叉。PFS是研究的主要终点，能够检测出中位PFS至少有3个月的差异。

　　结果2014年9月至2018年5月，招募了来自12个中心的42位患者。中位年龄为37岁(范围为18至76岁)。患者平均接受了2.3以前的治疗方案。十名接受安慰剂的患者在病情发展时转用活性药物。在数据安全监视委员会审查之后，研究注册已提前停止。瑞格非尼与安慰剂相比，中位PFS显着改善：分别为3.6个月(95%CI，2.0至7.6个月)与1.7个月(95%CI，1.2至1.8个月)(危险比，0.42; 95%CI，0.21至0.85) ;P= .017)。在交叉设计的背景下，总体生存率在统计学上没有显着差异。最初随机分配至regorafenib的22例患者中有14例(64%)经历了3至4级归因于治疗的事件，包括1次4级结肠穿孔。

　　结论：该研究达到了其主要终点，证明了瑞格非尼在进行性转移性骨肉瘤患者中的活性。没有观察到新的安全信号。瑞格非尼应被视为复发转移性骨肉瘤患者的治疗选择。