valoctocogene roxaparvovec治疗A型血友病的临床疗效

　　BioMarin公司开发的valoctogogene roxaparvovec是一种使用AAV5载体递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，就可以获得表达凝血因子VIII的基因，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

　　该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定。

　　BioMarin公司宣布，治疗A型血友病的基因疗法valoctocogene roxaparvovec，在3期临床试验中达到预先设定的凝血因子VIII水平临床终点。

　　这项名为GENEr8-1的3期临床试验的中期数据表明，在接受治疗23-26周之后，在16名接受剂量为6e13 vg/kg的valoctogogene roxaparvovec的患者中，使用显色底物(chromogenic substrate)检测，总计8位患者的凝血因子VIII水平达到40 IU/dL。凝血因子VIII水平达到5 IU/dL是划分中度和重度A型血友病的标准。

　　这16名接受治疗的患者截至到4月30日，平均年出血率(ABR)为1.5，与接受标准预防疗法的患者相比，降低了85%。同时，患者的年度凝血因子VIII用量减少84%，在接受治疗后5-26周之间，患者的年度凝血因子VIII用量减少94%。

　　BioMarin同时还发布了这一疗法治疗A型血友病患者的长期随访结果。试验结果表明，在接受剂量为6e13 vg/kg的基因疗法治疗后第三年，患者的平均ABR为0.7，中位ABR为0。同时，患者年度凝血因子VIII用量在第三年与对照组相比减少了96%。

　　这一试验结果显示，valoctogogene roxaparvovec能够为严重A型血友病患者的生活带来长期的改变。

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