valoctocogene roxaparvovec治疗A型血友病的优势是什么?
Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的创新基因疗法。它的优势在于A型血友病患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定。
对6e13 vg / kg组的四年更新和对4e13 vg / kg组的三年更新表明，两个队列中的所有受试者自接受单剂量valoctocogene roxaparvovec以来均未接受VIII因子治疗。在这两个队列中，累积平均年度流血率(ABR)均小于1，且低于治疗前的基线水平。6e13 vg / kg队列第四年的平均ABR为1.3，而4e13 vg / kg队列第三年的平均ABR为0.5。在过去的一年中，6e13 vg / kg队列中85%(6/7)的患者和4e13 vg / kg队列中83%(5/6)的患者未发生自发性出血。
这意味着Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法有望带来持久、长期的因子VIII表达。
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