恩西地平能治疗什么疾病?作用是什么?
恩西地平(Enaisdenib)抑制异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的突变活性,并于2017年被FDA批准用于难治性或复发性IDH2突变型急性髓细胞白血病(AML)患者。
斯坦福大学的研究人员观察到,绝大多数IDH2突变型AML患者的原始细胞计数并没有因恩西地平(Enaisdenib)而改善,其外周血细胞计数增加,并且不需要红细胞输血。为了研究这种现象的机制,研究人员将培养的造血祖细胞暴露于恩西地平(Enaisdenib)和/或其他IDH1/2抑制剂中。
恩西地平(Enaisdenib)可增加造血干细胞祖细胞的类红细胞分化,并且依赖于促红细胞生成素信号,但不依赖于IDH2。此外,研究人员还发现恩西地平(Enaisdenib)通过抑制ATP结合盒转运蛋白G 2来作用于成熟的CD71+红系祖细胞,导致血红素前体(原卟啉IX)增加,从而促进红系细胞分化。临床试验正在进行,以确定恩西地平(Enaisdenib)是否可用于治疗贫血的其他临床原因,并减轻广大患者的输血负担。
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