Tibsovo是第一种IDH1急性粒细胞白血病抑制剂

　　美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Tibsovo(ivosidenib)用于治疗具有IDH1基因突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。该药物是IDH1抑制剂，是第一种被批准的药物，将与FDA批准的名为RealTimeIDH1 Assay的诊断工具一起使用，该工具可检测IDH1基因的突变，今天也已获得FDA的批准。

　　Tibsovo的作用是减少体内合成代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的异常产生，这最终将恢复癌细胞的分化能力。在单臂试验中证明了它的疗效，该试验包括174例IDH1突变的复发性或难治性AML患者。在中位随访8.3个月后，将近三分之一的患者(32.8%)在经过中位8.2个月的治疗后经历了完全缓解或完全缓解，血液计数部分恢复。在研究开始时，有110名患者需要输血或血小板输注，其中37%的患者在开始用Tibsovo治疗后需要56天或更长时间而无需输血。

　　替比索沃是一种靶向治疗，可满足IDH1突变的复发或难治性AML患者的未满足需求在FDA的药物评估和研究中心发表声明。使用Tibsovo可使某些患者完全缓解，并减少对红细胞和血小板输注的需求。患者经历的常见副作用包括：疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸急促，手臂或腿肿胀，恶心，口/喉咙痛或疮，心律不齐(QT延长) ，皮疹，发烧，咳嗽和便秘。建议当前正在母乳喂养的妇女不要服用Tibsovo，因为它可能对新生儿造成伤害。

　　QT延长也列在患者服用Tibsovo时可能发生的更严重的并发症中。患者在治疗期间应进行心电图检查以监测他们的心脏。格林巴瑞综合症(Guillain-Barrésyndrome)也可能发生，这是一种罕见的神经系统疾病，因此重要的是患者及其医疗团队应监测其神经系统内出现的问题。