维奈托克治疗白血病的效果有多好?
维奈托克Venetoclax是理想的化合物,高效,高特异性,可以口服。2011年进入临床研究,治疗CLL和NHL.在2013年初,有受试者发生肿瘤溶解综合症死亡,研究一度被迫暂停。
肿瘤溶解可能间接证明药物的疗效,肿瘤溶解过快导致患者死亡。在调整给药剂量和提高认知,大约半年后研究继续。Venetoclax随后在血液肿瘤中开展临床研究。2015年5月,FDA给予Venetoclax三个突破性疗法地位。2016年1月,FDA授予Venetoclax单药治疗既往已接受至少一种疗法的CLL的新药申请优先审查资格,Venetoclax即获批上市。
支持NDA的二期数据发表在Lancet Oncology.Venetoclax(维奈托克)使得凋亡通路成为癌症治疗的靶点,在白血病,骨髓瘤和淋巴瘤中均有应用前景并正在开发。最新的适应症已包括SLL,AML.
急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一,生存率较低,确诊为急性髓系白血病的患者,5年生存率只有28%左右。据估计,目前全球约有16万人患有急性髓系白血病,发病率为每10万人中103例新病例。维纳妥拉是患者最好的药物。
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