普纳替尼治疗急变期的慢性髓系白血病疗效如何?

慢性髓系白血病自从有了酪氨酸蛋白激酶抑制剂(TKI)产生之后，治疗有了非常大的进展，超过90%的患者，能获得长期生存。尽管如此，仍有患者会直接转到急变期，或确诊后很快进入急变期。急变期的慢性髓系白血病仍然是治疗的一个难点，这部分患者预后非常差。急变的一个重要原因就是ABL激酶的突变，导致对TKI的耐药，尤其是T315I突变。所幸现在已经有了对T315I有效的TKI，那就是普纳替尼/帕纳替尼。

　　普纳替尼在PACE临床研究中已经显示出了可喜的疗效，单药治疗可以使23%的急变期CML患者可以获得主要的细胞遗传学缓解，12个月的OS为20%。这个新药的出现为急变期CML的治疗提供了新的希望。此次ASH会议上，来自英国的FLAG-IDA联合帕纳替尼治疗急变期CML患者的MATCHPOINT研究口头报告为我们提供了帕纳替尼联合化疗的结果。

　　这是第一个帕纳替尼联合化疗治疗急变期CML的前瞻性研究。结果显示有69%的患者获得了临床疗效，5例患者1疗程后即获得主要分子学反应。有7例患者桥接到alloSCT。预估的1年生存率为45.8%。初期的结果体现出了比较好的联合治疗疗效，期待进一步的随访结果能够带给我们更多的信息。该研究为急变期CML的治疗提供了一个新的方向。