尼替尼酮功效如何呢？

碱性磷酸酶尿症(AKU)是一种罕见的遗传病，会在结缔病诱发的过早性关节炎，结石病，心脏瓣膜疾病，骨折，肌肉和腱破裂以及骨质疏松症中诱发高纯酸(HGA)的沉积。最近的研究表明，尼替尼酮可降低HGA，是AKU的有益疗法。这种治疗引起酪氨酸水平的升高，这可以引起不良反应，如角膜病。

　　描述了3例AKU患者在每日蛋白质摄入量非常低的情况下，其HGA排泄和酪氨酸的进化情况，研究人员还描述了用尼替尼酮治疗的AKU患者的首次妊娠。

　　在两名年轻成年人的椎骨MRI上发现了轻度的嗜碱性蛋白尿的临床体征，并在一个5岁女孩的牙齿上发现了尿黑酸盐。在这三例患者中，极低剂量的尼替尼酮(目前推荐剂量的10%：0.2 mg /天)可将高尿酸减少> 90%，而酪氨酸水平不超过500μmol/。

　　对后续数据的分析表明，在三名患者中，低剂量的尼替尼酮足以降低尿液HGA，而不会增加血浆酪氨酸水平，使其超过500μmol/ L的阈值。