普纳替尼治疗白血病的效果好不好?

　　普纳替尼获批适应症：达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的CML;或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼者，以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者;或T315I突变者;Ph+ ALL达沙替尼治疗无效的Ph+ ALL;或不能耐受达沙替尼者，以及临床不适合用伊马替尼进行后续治疗的患者或T315I突变者。

　　普纳替尼治疗白血病的治疗效果如何?

　　临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)，24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。

　　普纳替尼的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR，46%的患者达到了CCyR,39%的患者达到了MMR.亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR，66%的患者达到了CCyR,58%的患者达到了MMR.ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI.Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR，34%的患者达到了CHR。

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