FDA批准Lurbinectin(卢比卡丁)用于小细胞肺癌的优先审查

　  　在美国食品和药物管理局(FDA)接受了来自应用程序的PharmaMar和爵士制药要求的加速审批的lurbinectedin治疗患有小细胞肺癌(SCLC)，其疾病下列基于铂的化疗进展。

　　在新药申请(NDA)获得优先审查状态，这意味着FDA将审查和更短的时间周期(半年)比标准(10个月)内采取行动。两家公司表示，他们预计将在8月16日做出决定。

　　如果获得批准，在1996年由FDA批准的化学治疗剂拓扑替康之后，lurbinectin将成为20多年来复发的SCLC的第一种新疗法。

　　Lurbinectedin是一种抑制RNA聚合酶的研究性疗法，RNA聚合酶是一种蛋白质生成所必需的专门蛋白质，在许多肿瘤中都过度活跃。Lurbinectin旨在防止癌细胞产生生存所需的蛋白质，并阻止某些免疫细胞分泌促肿瘤分子，最终杀死癌细胞。

　　该治疗已在美国，欧洲，瑞士以及最近的澳大利亚当局获得了孤儿药资格，该名称旨在促进开发和审查用于治疗罕见病的新疗法。在美国，此称号为开发人员提供了激励措施，包括长达7年的市场独占权和免除FDA处方药费。

　　该 文件于2019年12月提交，得到了一项来自多中心，开放标签的2期试验(NCT02454972)的数据的支持，该研究表明，用lurbinectin进行二线治疗可提高SCLC患者的反应率。

　　该试验包括105例曾接受过铂类疾病的SCLC复发患者。其中47例患有铂耐药性癌症，定义为复发时间少于90天，而58例患有化学敏感性疾病-从化疗到复发的时间超过90天。

　　主要目标是确定接受lurbinectin治疗时是否有超过30%的患者的肿瘤负荷显着降低(称为总体缓解率)。次要目标包括总体生存时间和患者无疾病恶化迹象的生存时间，即无进展生存期(PFS)。

　　在该试验中，35.2%的患者对lurbinectedin有反应，达到了其主要终点。铂敏感疾病患者的结果甚至更好，其中45%的患者肿瘤负荷减轻。对于那些具有铂耐药性疾病的患者，有22.2%的患者对治疗有反应。

　　铂敏感人群(81.7%)中，至少达到稳定疾病的患者比例好于总人群(68.6%)和铂耐药SCLC患者(51.1%)。

　　在总体人群中，反应持续中位时间为5.3个月，中位总生存时间为3.9个月，患者活着且无疾病进展迹象的中位时间为9.3个月。同样，在对铂类化学敏感的疾病患者中，所有措施均较理想。

　　Lurbinectin具有良好且可控的安全性，最常见的与治疗相关的不良事件是 中性粒细胞减少或中性粒细胞水平低，恶心或呕吐和疲劳。

　　2020年1月，PharmaMar与Jazz签订了独家许可协议，根据该协议，Jazz拥有lurbinectedin在美国的商业化权利。

　　FDA的 加速批准计划针对的是针对严重状况和满足未满足的医疗需求的新疗法。在审查期间，使用替代终点(例如缓解率)来衡量治疗的治疗效果，该终点不是临床获益的直接衡量指标，但被认为是该指标的良好预测指标。使用替代终点可以缩短FDA批准疗法的时间。

　　首次批准治疗后，公司仍需要进行其他研究以确认其临床益处。一旦这些被确认，FDA将批准该疗法的标准批准。
 

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