培米替尼（Pemigatinib）治疗FGFR1重排复发,难治性骨髓,淋巴肿瘤效果如何？

       根据Incyte的新闻稿，Pemigatinib（Pemazyre）已被FDA批准用于治疗FGFR1重排复发/难治性骨髓/淋巴肿瘤（MLN）患者。

       选择性FGFR1抑制剂是根据2期FIGHT-203研究（NCT03011372）的结果批准的，该研究评估了28名被诊断为FGFR1重排复发/难治性MLN的患者的药物。患者接受13.5mg每日一次的普米加替尼，连续或间歇性地循环21天。患者接受治疗，直到疾病进展，不可接受的毒性，或者他们能够接受异基因造血干细胞移植。

       在骨髓慢性期或无髓外疾病 （EMD） 的患者中，用 pemigatinib 治疗的完全缓解 （CR） 率为 78%（95% CI，52%-94%）。调查人员报告CR的中位时间为104天，CR的中位持续时间未达到。在骨髓中具有原始细胞期伴或不伴EMD的患者中，2例患者获得了CR，而EDM中的1例患者仅获得了CR。总体患者群体的完全细胞生成反应率为79%（95%CI，59%-92%）

   “Pemazyre的批准代表了目前治疗选择有限的FGFR1重排MLN患者的重要治疗进步，”Incyte首席执行官Hervé Hoppenot在一份新闻稿中表示。“这些是复杂的血液系统恶性肿瘤，具有一系列表现，这一批准凸显了Incyte的持续领导地位和对推进罕见血癌患者护理的承诺。

       常见的不良反应包括高磷血症（74%），指甲毒性（62%），脱发（59%），口腔炎（53%），腹泻（50%），干眼症（50%），疲劳（44%），皮疹（35%），腹痛（35%），贫血（35%），便秘（32%），口干（32%），鼻衄（29%），视网膜色素上皮脱离（26%），四肢疼痛（26%），食欲下降（24%），皮肤干燥（24%），消化不良（24%），背痛（24%），恶心（21%），视力模糊（21%）， 外周水肿（21%）和头晕（21%）。