赛普替尼的效果

       赛普替尼的效果

       Selpercatinib以Retevmo等品牌出售，是一种用于治疗肿瘤在特定基因（RET是“转染过程中重排”的缩写）中发生改变（突变或融合）的人的癌症的药物。它是口服的。Selpercatinib是第一种专门批准用于癌症和RET基因改变患者的疗法。那么赛普替尼的效果如何？

       Selpercatinib于2020年6月在美国被批准用于医疗用途。

       Selpercatinib是根据LIBRETTO-001临床试验（NCT03157128）的结果获得批准的，该试验涉及702名年龄在15-92岁之间的参与者，每种肿瘤都有三种类型的肿瘤。[在临床试验期间，参与者每天两次口服160毫克赛培替尼，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结局指标是总体缓解率（ORR），它反映了具有一定肿瘤缩小量的参与者的百分比，以及反应持续时间（DOR）。非小细胞肺癌（NSCLC）的常规批准转换是基于另外172名参与者的数据和18个月的额外随访，以评估反应的持久性。

       在105名转染期间重排（RET）融合阳性NSCLC的成年受试者中评估了非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效，这些受试者之前接受过铂类化疗。 在先前接受过NSCLC治疗的105名参与者中，有81%的肿瘤完全或部分缩小，其中7%的肿瘤持续了六个月以上。在从未接受过治疗的 84 名参与者中，58% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 7% 的肿瘤持续了六个月以上。

       在 12 岁及以上的 RET-突变 MTC 参与者中评估了甲状腺髓样癌 （MTC） 的疗效。该研究招募了 143 名患有晚期或转移性 RE 突变型 MTC 的参与者，他们之前曾接受过卡博替尼、凡德他尼或两者（化疗类型）的治疗，以及患有晚期或转移性 RET-突变型 MTC 的参与者，他们之前没有接受过卡博替尼或凡德他尼的治疗。 在先前接受过 MTC 治疗的 55 名参与者中，有 6% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 76% 的肿瘤持续了 7 个月以上。在从未接受过批准药物治疗的 73 名参与者中，61% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 7% 的肿瘤持续了六个月以上。

       在12岁及以上的受试者中评估了转染（RET）融合阳性甲状腺癌期间重排的疗效。该研究招募了 19 名患有 RET 融合阳性甲状腺癌的参与者，他们是放射性碘难治性（RAI，如果适当的治疗选择）并且之前接受过另一种全身治疗，以及 6 名患有 RET 融合阳性甲状腺癌的参与者，他们是 RAI 难治性且没有接受任何额外的治疗。在先前接受过甲状腺癌治疗的 87 名参与者中，有 7% 的肿瘤完全或部分缩小，其中 75% 的肿瘤持续了六个月以上。 所有八名未接受放射性碘治疗以外治疗的参与者的肿瘤完全或部分缩小，其中 <>% 的肿瘤持续了六个月以上。

       LIBRETTO-001 （NCT03157128） 是一项多中心、开放标签、多队列试验，评估了 41 名患有 RET 融合阳性肿瘤（非小细胞肺癌和甲状腺癌除外）且疾病进展的参与者在先前或之后的疾病进展 全身治疗或没有令人满意的替代治疗方案的人。 疗效评估得到了 343 名患有 RET 融合阳性 NSCLC 和甲状腺癌的参与者的数据的支持，这些参与者参加了产品标签中已经描述的同一试验。参与者接受赛培卡替尼治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。