vorasidenib 延长了IDH突变性胶质瘤的无进展生存期

       临床试验指出胶质瘤患者的治疗进展是数十年来的首次

      在一项全球 3 期双盲随机临床试验中，一种名为  的精准疗法使具有 IDH2 或 IDH1 突变的 2 级胶质瘤患者的无进展生存期增加了一倍以上。 该疗法还更严重地延迟了放疗和化疗的随访。 

   “这是20多年来首次引入新药来治疗这些肿瘤，”Dana-Farber癌症研究所神经肿瘤学中心主任，该试验的三位研究主席之一Patrick Y. Wen博士说。  

      颐堤港试验是针对IDH突变胶质瘤的分子靶向治疗的首个3期临床试验。研究结果将于在美国临床肿 瘤学会 （ASCO） 2023 年年会的全体会议上发表，并发表在《新英格兰医学杂志》上。  

      2级胶质瘤是无法治愈的脑肿瘤。IDH突变见于绝大多数低级别胶质瘤。 

      这些肿瘤往往出现在30多岁或40多岁的年轻人身上。目前的治疗包括手术，然后是放疗和化疗。放疗和化疗是有效的治疗方法，但在治疗后的几年内，患者会出现通常在老年人身上看到的认知功能障碍的迹象。 

      根据试验结果，使用沃拉赛尼治疗可以延迟放疗和化疗的需要。“通过延迟这些治疗，我们还能够延缓患者的认知功能障碍并保持他们的生活质量，”温说。 

      INDIGO试验招募了331名接受手术切除肿瘤的2级IDH突变胶质瘤患者。入组的患者不需要立即放疗和化疗，而是处于观察和等待期。在此期间，他们被随机分配服用沃拉西尼布或安慰剂。 

      服用沃拉西尼布的患者的无进展生存期中位数为27.7个月，而服用安慰剂的患者为11.1个月。服用安慰剂的患者下一次治疗时间为17.8个月。对于服用沃拉赛尼的患者，中位数尚未确定，因为到目前为止，这些患者中只有11.3%进展到下一次治疗。该药物还具有可控的安全性。 

   “耐受性很重要，因为这是一种我们希望人们使用多年的药物，”温说。 

     IDH1和IDH2是酶，当突变时，会驱动癌症的生长。Vorasidenib抑制IDH1和IDH2突变酶并穿透血脑屏障。Vorasidenib在Wen共同领导的1期试验中显示出强烈的疗效迹象。 这些证据成为颐堤港审判的基础。 

   “大多数低级别胶质瘤都有IDH突变，希望IDH抑制剂可以减缓肿瘤生长，”Wen说。“INDIGO试验表明，IDH抑制剂可以在具有IDH突变的低级别胶质瘤中起作用。 

     积极的结果为患者打开了许多新可能性的大门。例如，Wen正在进行一项试验，研究沃拉西尼与免疫疗法，并计划将沃拉西尼与标准放疗和化疗相结合。