培美替尼治疗胆管癌效果如何？

       胆道癌是一种恶性肿瘤，发病率逐年上升。虽然手术、放化疗等治疗手段已经取得了一定的进展，但仍然存在治疗效果不佳和预后差等问题。近年来，新药的不断涌现给胆道癌患者带来了新的治疗希望。其中，培米替尼(pemigatinib)就是众多新型药物当中的一种颇受关注的明星药品。

       培米加替尼是一种小分子激酶抑制剂，通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFRs）发挥抗肿瘤活性。带集成电路50小于 2 nM，pemigatinib 对 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 具有有效的抑制作用。在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤小鼠异种移植模型中，pemigatinib通过抑制异种移植肿瘤模型的生长表现出有效的抗肿瘤活性。培米替尼就已经显示出它在晚期胆道癌症状当中的明显疗效。目前，培米替尼在治疗早期胆管癌方面的应用也正在逐步展开研究。

         胆管癌治疗方案

         胆管癌指的是肿瘤局限于胆管内壁，未侵犯深部组织或血管，并且未发生转移的胆管癌。目前常见的处理办法，大都是采用手术直接切除。对于不能进行手术切除的患者，放射治疗和内镜治疗也是可选的治疗方案。然而，即使是在手术切除后，由于其具有较高的复发率，因此医学界迫切的需要全新的治疗手法。

       培米替尼在胆管癌环节的研究进展

      基于II期FIGHT-202试验的结果，该试验招募了107名患有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，他们至少接受过一线治疗。研究结果于2019年欧洲肿瘤内科学会大会上发表，并发表在《柳叶刀肿瘤学》上。

      超过一半的参与者是女性，四分之三的人年龄在65岁以下。所有人都每天用Pemazyre片剂治疗14天，然后休息<>天，直到他们经历疾病进展或不可接受的副作用。该试验不是随机的，没有人接受安慰剂或其他治疗进行比较。参与者每八周接受一次扫描以监测癌症进展。

      中位随访15个月后，总缓解率（即肿瘤完全或部分缩小）为36%，其中3%完全缓解。另有47%的患者病情稳定，没有进一步进展。在回应的38名患者中，24名（63%）的反应持续至少六个月，18名（<>%）的反应持续至少一年。

      分析数据时，总生存期结果仍然是初步的，但该组的中位生存时间为21.1个月，远远超过了另一个没有FGFR4融合或重排的患者队列的0.2个月持续时间。治疗总体上是安全的，耐受性良好。

      结论

       这些研究结果表明，Pemazyre是一种有效的精准癌症药物，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者。更多的临床试验正在进行中，以评估如何最好地单独使用Pemazyre或与其他疗法联合使用，以更好地改善胆管癌和其他FGFR2遗传癌驱动突变癌症患者的治疗结果。