关于Carvykti治疗多发性骨髓瘤的知识

      多发性骨髓瘤是一种血癌。它目前没有治愈方法，但近年来已经批准了许多新的治疗方法。他们使治疗多发性骨髓瘤及其症状变得更加可能。这包括免疫疗法和靶向疗法等选择。

      尽管已经取得了进展，但癌症专家仍然不完全满意。为了帮助进一步改善多发性骨髓瘤患者的生活质量和寿命，许多组织和公司正在寻求开发新的和改进的治疗方法，以更有效地对抗这种形式的血癌。

      这项研究的一个例子是嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。这是一种使用您自己的免疫细胞来对抗癌症的免疫疗法。Carvykti 于 2022 年 <> 月获得 FDA 批准，作为第二种治疗多发性骨髓瘤的 CAR T 细胞疗法。

       在这里，我们将讨论 Carvykti 的工作原理、效果以及它可能引起的副作用。

       什么是卡维克蒂？

      Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）是一种治疗多发性骨髓瘤的免疫治疗药物。多发性骨髓瘤会影响骨髓中的浆细胞（一种白细胞）。

       Carvykti也是一种基因疗法。这是因为它是由您自己的白细胞（特别是您的 T 细胞）制成的，这些白细胞已被修改以更有效地对抗多发性骨髓瘤癌细胞。T 细胞是免疫系统中的一种白细胞，可对抗细菌、病毒和癌细胞等外来入侵者。

       虽然Carvykti是新的和诱人的，但它不是首选。通常在已经尝试了四种或更多其他治疗方法后考虑。这包括尝试更多的标准药物，如来那度胺（Revlimid），硼替佐米（Velcade）和daratumumab（Darzalex）。

       卡维克蒂如何治疗多发性骨髓瘤？

      一些癌细胞可以躲避你的免疫系统。Caryvkti通过帮助您自己的免疫系统发现和攻击癌细胞来工作。

       更具体地说，您的T细胞被重新编程或基因改造，因此它们表达一种称为CAR蛋白的蛋白质。当T细胞上有CAR蛋白时，它们更擅长识别癌细胞上的特定靶点并摆脱它们。这些靶标称为B细胞成熟抗原（BCMA）。多发性骨髓瘤细胞的表面往往有很多BCMA蛋白。

      通过靶向癌细胞上的BCMA，Carvykti可以帮助您的免疫系统更好地对抗多发性骨髓瘤。

       CAR-T细胞过程是什么样的？

      Carvykti是由您自己的白细胞制成的。因此，为了开始这个过程，你的血液在一个称为白细胞去除术的过程中被收集。白细胞去除术可能需要大约 3 到 6 小时才能完成。

       接下来，您的白细胞被送到实验室以产生您的Carvykti剂量。可能需要大约 4 到 5 周才能完成剂量。制作完成后，它会被送回您的医疗保健提供者，以便他们可以将其交给您。

       获得Carvykti后，您将在接受治疗的医疗机构接受监测。您应该计划在您接受治疗的地点附近停留至少 4 周。

       在治疗多发性骨髓瘤时如何给予Carvykti？

      Carvykti是一种一次性药物，注入您的一条静脉。注入体内通常需要大约 30 分钟。但在你得到Carvykti之前，有几个额外的步骤需要记住。

       例如，您将接受 3 天的低剂量化疗。这通常包括两种化疗药物——环磷酰胺和氟达拉滨。这样做是为了帮助您的免疫系统为Carvykti输注做好准备。为了防止输液反应，您还将在输注开始前接受对乙酰氨基酚（泰诺）和苯海拉明（苯海拉明）等药物。

       Carvykti在治疗多发性骨髓瘤时效果如何？

      Carvykti在近100名患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成年人中进行研究。复发性多发性骨髓瘤意味着癌症在最初好转后复发。难治性意味着先前的癌症治疗停止工作。

       在这项研究中，获得Carvykti后1年的总体缓解率约为98%。这意味着98%接受Carvykti治疗的人在1年后看到部分或全部癌症的迹象消失。在这些人中，大约78%的人有严格的完全反应 - 这意味着他们看到所有或几乎所有癌症迹象都消失了。

      卡维克蒂可能有哪些副作用？

       Carvykti通常会引起一种称为细胞因子释放综合征（CRS）的副作用。这是一种强烈的炎症反应。常见的 CRS 副作用包括发烧、低血压、高心率等。症状从轻微到严重不等。更严重的CRS症状将在下文讨论。

       除了CRS，许多其他副作用也很常见。它们包括：肌肉或关节疼痛；疲劳；咳嗽；发冷；腹泻；便秘；恶心和呕吐；头痛；头晕；呼吸急促；液体积聚引起的肿胀

       严重的副作用

      Carvykti也有一些盒装警告。这是FDA可以对药物发出的最严重的警告类型。

       CRS及其相关问题已发出框框警告。CRS可能很严重。它可以与一种称为噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）/巨噬细胞活化综合征（MAS）的疾病重叠。当免疫系统反应过度并攻击正常细胞时，就会发生这种综合征。体征和症状包括：低血压；低氧水平；多器官功能障碍；肾脏问题；低血细胞计数；出血性疾病。

       Carvykti还有一个针对神经毒性的盒装警告 - 更具体地说是一种称为免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的疾病。ICANS可以伴有或不伴有CRS。这些大脑和神经相关问题的可能症状包括：脑病，包括记忆丧失和意识模糊；震颤；说话困难；发作

       Carvykti 对帕金森综合征、吉兰-巴雷综合征以及长期或慢性低血细胞计数发作（伴有出血和感染）还有其他盒装警告。

       如果不迅速和适当地管理，这些副作用可能会危及生命。因此，您和您的提供者应在输注后至少 4 周内观察您的健康状况。而且您需要靠近您的医疗机构。输液后 8 周内，您也不应该开车或做需要精神警觉的任务。

       由于这些严重的副作用，管理Carvykti的医疗机构必须参加风险评估和缓解策略（REMS）药物安全计划。