去纤苷（Defibrotide）治疗的效果好不好？

       2016年，美国食品药品监督管理局批准了去纤苷（Defibrotide）（去纤肽钠，Jazz Pharmaceuticals，Inc.）用于适用于治疗造血干细胞移植 （HSCT） 后伴有肾或肺功能不全的严重肝静脉闭塞性疾病 （VOD），也称为鼻窦阻塞综合征 （SOS）。

       脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血细胞移植（HCT）条件下可能危及生命的并发症。DEFIFFrance上市后注册研究评估了接受降纤肽治疗的患者的有效性和安全性。它收集了2014年7月至2020年3月法国53个HCT中心的回顾性/前瞻性患者数据。主要终点是严重/非常严重VOD/SOS患者在HCT后第100天的生存率和完全缓解（CR；血清总胆红素<2mg/dL，多器官衰竭消退）。次要终点是对感兴趣的治疗突发严重不良事件（TESAE）的评估。在分析的798名患者中，251名和81名患者分别接受了降纤肽治疗，用于HCT后的重度/极重度VOD/SOS和轻度/中度VOD/SOS；381人接受了降纤肽用于VOD/SOS预防。

       在HCT后出现严重/非常严重VOD/SOS的患者中，Kaplan-Meier估计第100天的CR为74%（95%置信区间[CI]:66%，81%）。在第100天，137/251人（55%）存活并处于CR状态。Kaplan-Meier估计，重度/极重度VOD/SOS患者在HCT后第100天的存活率为61%（95%CI:55%，67%）。感兴趣的副反应不良反应发生在这些患者中的29%；12个月时VOD/SOS相关死亡率为15%。

      去纤维肽钠是一种具有原纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。地布罗肽钠的化学名称为聚脱氧核糖核苷酸、钠盐。去纤维肽钠是主要来源于猪肠道组织的单链（ss）聚脱氧核糖核苷酸钠盐的多分散混合物，其平均加权分子量为14-19 kDa，效力为每毫克27-39和28-38生物单位，通过两次单独的测定测定法测定，测量由地贝罗肽钠之间接触形成的产物的释放， 纤溶酶和纤溶酶底物。

      该药物似乎通过增加前列腺素I2、E2和前列环素的水平、改变血小板活性、增加组织纤溶酶原激活物功能和降低组织纤溶酶原激活物抑制剂的活性来防止血凝块的形成并帮助溶解血凝块。前列腺素I2放松血管平滑肌，防止血小板相互粘附。特定浓度的前列腺素E2也抑制血小板聚集。此外，最近的研究显示，这种药物提供了额外的有益的抗炎和抗缺血活性。尚不清楚后者的效果是否可用于临床（如治疗缺血性中风）。

       去纤苷在体外具有纤溶活性。对已经服用抗凝剂的患者使用地布罗肽是危险的，应谨慎使用其他影响血小板聚集的药物，如非甾体抗炎药。除颤肽不应给予难以维持稳定血压的人。出血的风险很高，有些人对去纤维肽有超敏反应。常见的不良反应发生在1%至10%的人中，包括凝血受损，呕吐，低血压，脑，眼睛，肺，胃或肠，尿液和导管插入部位出血。 其他副作用包括腹泻、流鼻血、败血症、移植物抗宿主病和肺炎。孕妇不应服用地布洛肽，妇女在服用期间不应怀孕;它尚未在孕妇中进行测试，但在正常剂量下，它会导致大鼠溶血流产。

       去纤苷的推荐剂量和方案为每6小时静脉注射6.25毫克/千克，以2小时输注的方式给药，持续至少21天，并持续至VOD消退或治疗60天。

       去纤苷目前还没有在国内上市，因此患者无法在国内购买。他们需要通过国外购买渠道购买去纤苷。国外只有原研药可供选择，其中价格较为便宜的是土耳其原研药，价格大约为24500元左右，价格仍然相对较便宜一些。