恩西地平（Enasidenib）治疗白血病的效果如何？它的缓解率高不高？

依那西替尼是一种口服的、选择性的、强效的、小分子的突变异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。IDH2的新形态突变经常在血液系统恶性肿瘤和实体瘤中发现，并导致肿瘤代谢产物（R）-2-羟基戊二酸的产生。（R）-2-羟基戊二酸水平升高导致组蛋白和DNA超甲基化，与分化和肿瘤发生受阻有关。在移植有人IDH2突变型急性髓系白血病细胞的PDX小鼠中，恩那西尼治疗导致（R）-2-羟基戊二酸血清水平正常化、白血病母细胞分化和存活率增加。

复发/难治性IDH2突变型急性髓系白血病患者的早期临床数据显示，在约20%的病例中，依那西尼作为单一药物具有良好的耐受性并诱导持久的完全缓解。一个显著的药物相关不良反应是分化综合征。基于这些结果，该化合物最近在美国被批准用于治疗复发/难治性IDH2突变型急性髓系白血病。尽管目前还没有可用的数据，但目前正在进行治疗几种类型的IDH2突变性实体瘤（包括胶质瘤、软骨肉瘤和胆管癌）患者的临床试验。

根据一些临床试验的结果，恩西地平在治疗这种特定类型的白血病中显示出一定的疗效。其中一项关键的试验是AG221-C-001研究，该研究纳入了转化IDH2突变阳性的难治性或复发性细胞肉瘤样白血病患者。

在这个试验中，患者接受恩西地平单药治疗。研究结果显示，高达40.3%的患者在治疗后获得了完全缓解（CR）或具有不可检测残留病变的完全缓解（CR with Incomplete Hematologic Recovery，CRh）。此外，还有19.3%的患者出现了部分缓解（PR）的临床反应。这些数据显示恩西地平单药治疗对于这类白血病的缓解是有效的。

此外，根据这项研究的数据，恩西地平的有效性还体现在其对血小板造成的负面影响有所限制。在试验中，只有6.5%的患者出现了严重的血小板减少（grade 3/4 thrombocytopenia）。这一结果相对较低，说明恩西地平可能会在一定程度上避免常见的副作用。

然而，需要注意的是，对于不同患者来说，恩西地平的治疗效果可能会有所不同。一些患者可能无法完全获得缓解，或者在长期治疗中可能出现耐药性。此外，恩西地平可能会引起一些副作用，如恶心、疲劳、呕吐等，因此还需要根据患者的具体情况来评估疗效和风险。

总体而言，恩西地平作为一种针对特定白血病类型的治疗药物，显示出一定的疗效。然而，具体的治疗效果和缓解率可能会因个体差异和其他因素的影响而有所变化。如果您或您认识的人正在考虑使用恩西地平治疗白血病，请咨询专业医生以获取最准确和个性化的建议。