普纳替尼（Ponatinib）治疗白血病的效果非常显著！

Iclusig（Ponatinib）是由阿瑞雅德（Ariad）公司开发的一种三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），其商品名为Iclusig。该药经过了一期和二期临床试验，并于2012年12月14日获得美国食品药品管理局（FDA）的特许快速审批，被批准用于治疗那些对酪氨酸激酶抑制药物产生耐药性或无法耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）以及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。

虽然第一代和第二代TKIs已经显著改善了CML和Ph+ALL患者的临床结果，但是仍然有一些BCR-ABL突变患者出现了耐药情况，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获得批准之前，市场上还没有任何一种TKIs能够应对这些BCR-ABL突变患者的耐药、难治或无法耐受的情况。普纳替尼进行了注册二期临床研究，共纳入了449例CML或Ph+急淋患者（其中包括267例慢性期CML病人）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I突变的患者反应率为51%，有T315I突变的患者反应率为70%），主要分子学总反应率为34%（其中无T315I突变的患者反应率为27%，有T315I突变的患者反应率为56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种高度有效的口服TKIs，对于那些难治性CML患者，尤其是那些带有T315I突变的患者来说，该药物成为非常重要的临床选择。

Iclusig普纳替尼通过阻断某些蛋白质来抑制癌细胞的发展。该药每天口服一次，用于治疗患有CML和Ph+ ALL的慢性期、加速期和急变期的患者，这些患者对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的药物产生了耐药性或无法耐受。Iclusig普纳替尼靶向CML细胞中的一种特殊突变，即T315I突变，该突变使得这些细胞对目前已批准的TKIs产生耐药性。

美国食品药品监督管理局（FDA）血液和肿瘤产品中心主任Richard Pazdur，医学博士表示：“Iclusig普纳替尼的批准对于那些对其他药物无反应的CML患者来说具有重要意义，特别是对于那些很少有治疗选择的T315I突变患者而言。”他还表示：“Iclusig普纳替尼是今年底批准用于治疗CML的第三个药物，并且也是用于治疗ALL的第二个药物，这证实了FDA为罕见疾病患者批准安全有效药物的承诺。”