什么是去纤维钠/去纤苷(Defitelio)？

肝静脉闭塞性疾病是造血干细胞移植条件下的致命并发症。然而，它也可能发生在非移植相关的化疗之后。HSCT后多器官功能障碍（MOD）可能与80%以上的死亡率相关。除颤肽钠用于治疗一个月以上患者在HSCT后发生的严重肝静脉闭塞性疾病，以及HSCT后伴有肾或肺功能障碍的肝VOD。在美国批准之前，除颤肽钠通过扩大获取治疗（T-IND）计划用于治疗静脉闭塞性疾病。

肝静脉闭塞性疾病也被称为正弦阻塞综合征（VOD或SOS），这是一种与造血干细胞移植（HSCT）相关的潜在危及生命的并发症，包括低强度方案。VOD也可能作为单独化疗的并发症发生。HSCT后，伴有多器官功能障碍的VOD死亡率为80%。VOD在非移植相关化疗后的发生率和死亡率尚不清楚。已知在非HSCT环境中，多种药物与VOD风险增加有关，包括Inotuzumab、Gemtuzumab Ozogamicin、长春新碱和放线菌素。

去纤肽钠是如何工作的？

去纤肽钠注射液适用于治疗患有肝静脉闭塞性疾病（VOD）的成人和儿童，该疾病是肝内血管阻塞，也称为正弦阻塞综合征。

在接受造血干细胞移植并有发展为静脉闭塞性疾病或窦性梗阻综合征风险的患者中，除颤肽钠被用作抗血栓药物，这可能会导致肾脏、肝脏或肺部受损。通过防止血栓的形成，去纤肽钠有助于保持适当的血液流动，降低器官损伤的风险。

除颤肽钠是一种研究药物，据信它通过调节体内某些凝血和血管相关因素的活性来发挥作用，目的是预防或治疗某些血液流动问题。它被认为通过促进血栓分解、抑制血小板聚集和改善微血管中的血液流动来发挥作用。

目前正在研究去纤肽钠作为一种潜在的治疗与血流问题相关的某些疾病的方法，如静脉闭塞性疾病和窦梗阻综合征。

为什么以及何时开始使用去纤肽钠？

去纤肽钠用于治疗患有肝静脉闭塞性疾病的成人和儿童，这些患者在接受造血干细胞移植（HSCT）后出现肾脏或肺部问题。去纤肽注射液是一类被称为抗血栓药物的药物，其作用是防止血栓的形成。除颤肽注射液可以作为溶液进行静脉注射。它通常每6小时注射一次，持续21天。然而，它可能会被给予长达60天。治疗的持续时间取决于身体对药物的反应及其副作用。

去纤肽钠是什么区别于其他常规药物？

去纤肽钠是一种用于治疗干细胞移植中一种罕见且严重的并发症，即肝静脉闭塞性疾病（VOD）的药物。除颤核苷酸是来源于猪粘膜组织的单链和双链寡核苷酸的复杂混合物，在现有的治疗方法中是独一无二的，因为它通过调节内皮（血管内壁）的活性和恢复正常血流来发挥作用。这种作用机制使其与其他用于治疗VOD的传统药物不同，后者通常针对疾病的根本原因，如感染或组织损伤，而不是症状。

去纤肽钠有多有效？

临床试验和观察性研究已经证明了去纤肽钠治疗肝静脉闭塞性疾病（VOD）的有效性。在III期临床试验中，与单独使用最佳支持性护理相比，使用去纤肽钠治疗可显著提高完全缓解率（CRR）。CRR被定义为VOD症状的缓解和肝功能的正常化。

然而，由于VOD是一种罕见的疾病，大多数关于该药物的研究规模较小或具有回顾性设计，因此，去纤肽钠的证据基础有限。还需要进一步的大型、精心设计的临床试验来证实去纤肽钠治疗VOD的疗效和安全性。

总的来说，去纤肽钠已显示出作为VOD治疗的前景，并且可能是对其他可用疗法没有反应的患者的有效替代方案。然而，始终建议咨询医疗保健提供者进行个人评估，并权衡治疗的潜在益处和风险。