Gomekli何时国内获批？NF1 患者用药获取策略指南

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1 型神经纤维瘤病（NF1）是一种遗传性疾病，会增加患良性和恶性肿瘤的风险。NF1 主要影响皮肤和神经系统，与多种罕见并发症相关，包括丛状神经纤维瘤（pNFs）。
此前，治疗选择主要局限于手术和症状控制。然而，近期的进展拓宽了这些选择。其中一项进展是 2025 年 2 月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Gomekli (mirdametinib) 。
虽然这是个好消息，但问题依然存在：Gomekli (mirdametinib) 何时会在国内获批？在获批之前，国内的 NF1 患者如何获得这种治疗？

mirdametinib（Gomekli）用于治疗什么？

mirdametinib（即米达美替尼）用于治疗与 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关的肿瘤。

米达美替尼可供成人及 2 岁及以上儿童服用。它有胶囊或可溶于水的片剂两种剂型，这对无法吞咽药丸的幼儿很有帮助。

在临床试验中，米达美替尼显示出积极效果，62% 的成人和 52% 的儿童实现了肿瘤大小缩小超过 50%。

米达美替尼的作用机制是什么？

戈美克利是一种靶向癌症疗法。它通过阻断体内促使某些肿瘤生长的信号发挥作用。这些信号通过一条名为 MAPK/ERK 的通路传导。在一些患者中，这条通路始终处于 “开启” 状态，从而导致肿瘤生长。戈美克利有助于关闭该信号，进而减缓肿瘤生长或使肿瘤缩小。

mirdametinib（Gomekli）在国内获批了吗？

该药于 2025 年 2 月 11 日在美国获批用于治疗无法完全切除的 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和 2 岁及以上儿童患者，但在欧盟和中国均暂未上市。

在国内，神经纤维瘤病 1 型（NF1）患者在戈美克利（Gomekli）获批前如何获取该药？

参加临床试验：如果国内有关于戈美克利针对 NF1 的临床试验正在开展，患者若符合临床试验的入组标准，可以申请参加临床试验来获取该药。可通过国内的临床试验登记与信息公示平台等渠道了解相关临床试验信息，并与研究机构或医生联系咨询入组事宜。

同情用药申请：理论上，若患者有危及生命或严重影响生活质量需早期干预且无有效治疗手段，因不符合试验入组 / 排除标准、地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验，或者注册临床试验已结束但药物尚未获批在中国上市且已有数据显示有效性和安全性等情况，可由药品注册申请人向监管部门提出同情用药申请。但截至 2025 年 6 月，尚无戈美克利相关同情用药的相关信息，且同情用药申请有严格的审查流程和条件限制。