艾曲波帕可改善难治性再生障碍性贫血患者造血功能

　　《新英格兰医学杂志》7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关。

　　再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA，再障)是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血/出血/感染征候群。传统学说认为，在一定遗传背景下，再障作为一组异质性“综合征”可能通过三种机制发病：原、继发性造血干/祖细胞(“种子”)缺陷、造血微环境(“土壤”)及免疫(“虫子”)异常。目前认为T淋巴细胞功能亢进在原发性获得性再障发病机制中占重要地位，再障是T淋巴细胞介导的以造血系统为靶器官的自身免疫性疾病。

　　加入免疫治疗

　　免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血(以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病，伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。

　　研究者进行了一项2期研究(纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者)，以确定口服血小板生成素模拟(药物)艾曲波帕(Promacta)能否改善血细胞计 数。25例患者接受艾曲波帕[剂量为(每日)50 mg，必要时可增至每日150 mg的最大剂量]治疗，共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。

　　结果发现在12周时，25例患者中的11例(44%)有至少一系的血液学缓解，并且毒性效应轻微。9例患者不再需要血小板输注(血小板计数中位增加 44000/mm3)。6例患者血红蛋白水平提高(中位增加4.4 g/dl)，其中3例既往依赖红细胞输注，(治疗后)不再需要输注。9例患者中性粒细胞计数增加(中位增加1350/mm3)。连续骨髓活检显示有缓解的 患者三系血细胞生成正常化，并且无纤维化的增加。免疫功能监测显示没有一致的改变 。
 

扫码关注医康行公众号，关注更多资讯！
 
    了解更多艾曲波帕资讯请访问：医康行海外医疗机构:www.yikangxing.com 微信公众号：yikangxing
全国免费服务热线：400-008-1867