诺华艾曲波帕获得FDA批准用于成人，小儿严重再生障碍性贫血

　　艾曲波帕在美国的品牌名为Promacta，在美国以外地区的品牌名为Revolade。截至目前，该药已获全球100多个国家批准，用于对其他药物缓解不足或不耐受的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)成人患者血小板减少症(thrombocytopenia)的治疗，并且也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血(SAA)患者的治疗;同时，该药已获全球50多个国家批准用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症的治疗，以便这些患者启动并维持以干扰素为基础的治疗。除此之外，在美国和欧盟，艾曲波帕已获批用于对糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除术缓解不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)儿科患者，治疗血小板减少症。
 

　　近期，美国食品和药物管理局(FDA)扩大了艾曲波帕(Promacta)的标签，现在包括2岁及以上患有严重再生障碍性贫血(SAA)和标准免疫抑制治疗(IST)的成人和儿科患者的适应症。

　　口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)先前已被FDA批准用于SAA对IST反应不足的患者，成人和患有其他治疗难以治愈的慢性免疫性血小板减少症(ITP)的患者，以及慢性丙型肝炎病毒感染者也患有血小板减少症。

　　该试验显示44%(95%CI：33-55)的IST-naïveSAA患者接受了治疗，并发标准IST在6个月时达到完全响应。研究人员指出，这一比率比历史上在单独IST治疗的患者中观察到的完全缓解率高27%。

　　据报道，6个月时患者的总体反应率为79%。

　　作为一种罕见的，危及生命的后天血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞，白细胞和血小板，SAA曾被认为是一种肯定致命的疾病。诺华公司肿瘤学首席执行官Liz Barrett指出，即使在最近几年，临床医生仍在努力从IST治疗中获得统一的反应。

　　“今天美国对Promacta的批准对于患有这种具有挑战性疾病的人来说是一个重要的进步，并展示了诺华如何继续在几乎没有治疗方案的地区重新构想，”巴雷特说。

　　支持试验数据还显示，接受6个月的艾曲波帕加马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢菌素(CsA)，接受维持性CsA4后，未接受过IST治疗的SAA患者的中位持续时间为24.3个月。患者报告的最常见不良事件(发生率> 5%)包括肝功能检查异常，皮疹和皮肤变色。

　　随着批准，艾曲波帕获得了FDA的突破性治疗指定，其临床应用作为急性放射综合征(H-ARS)造血亚综合征的对策。

　　由于诺华公司正等待将艾曲波帕作为一线SAA疗法提交给欧洲药品管理局的决定，该疗法作为美国SAA的关键疗法的作用得到了加强。

　　“患有SAA的患者有时对IST目前的治疗标准没有反应，”巴西圣保罗医院药房血液科主任医学博士Phillip Scheinberg表示，“经过这项批准，医生现在可以选择将Promacta添加到标准IST的方案中，该方案在SAA中预先显示出显着的总体和完全反应率，并减少那些对初始治疗无反应的人数。“
 

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