帕纳替尼治疗白血病长期有效和安全可控

　　Iclusig(ponatinib，帕纳替尼)是第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，适用于患有慢性粒细胞白血病(CML)，费城染色体(Ph) + 急性淋巴细胞白血病(ALL)成年患者或T315I突变患者；帕纳替尼长期有效和安全可控。

　　比利时研究共有20所医院的50例患者(33 CML和17 Ph + ALL)入组。入组时，有22例患者(44%; 11 CML和11 Ph + ALL)确诊BCR-ABL突变。其中12例(55%; 6例CML和6例Ph + ALL)具有T315I突变。ponatinib在CML患者中的起始剂量为：每天一次，分别为45 mg(70%)，30 mg(12%)和15 mg(15%)。一名CML患者每2天开始服用15毫克。Ph + ALL患者的起始剂量为：45 mg(76%)，30 mg(12%)和15 mg(12%)。

　　CML患者的中位治疗时间为380天(范围15-2777)，Ph + ALL患者的中位治疗时间为123天(范围13-2114)，其中包括最近入组的患者。在19名(58%)CML患者和7名(41%)Ph + ALL患者中，主要分子应答(MMR)达到了最佳应答。而2例(6%)的CML和3例(18%)的Ph + ALL患者获得了最佳的完全细胞遗传学应答(CCyR)。由于对先前的TKI不耐受而开始使用ponatinib的患者中，有9例CML(64%)和4 Ph + ALL(67%)达到了MMR。

　　34例患者(68%)报告了与治疗相关的不良反应(AEs);最常见的是皮疹(26%)和皮肤干燥(10%)。六名(12%)患者报告了≥1种与治疗有关的严重不良反应(SAE)：血小板减少症(2)，心pit(1)，高血压(1)，肺炎(1)，腹腔动脉狭窄(1)，胆囊炎(1)和低钠血症(1)。

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