艾曲波帕的作用机制和疗效

　　原发免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗包括TPO-RA、利妥昔单抗、脾切除及其他免疫抑制剂。作为二线治疗中唯一经过随机、对照试验证实疗效与安全性的药物，TPO-RA是一类促进ITP患者血小板生成的新型治疗药物，包括肽类(罗米司亭)和非肽类(艾曲波帕)。

　　TPO-RA与内源性TPO结构不同，但均可结合并激活TPO受体从而促进血小板生成。艾曲波帕(REVOLADE)是首个也是唯一获得批准的小分子非肽类TPO-RA。它可与TPO受体的跨膜区域结合，进而活化JAK-STAT和MAPK等激酶的细胞内信号途径，刺激巨核细胞增殖分化，增加血小板生成。

　　除此之外，有研究表明，TPO-RA还可直接或通过增加外周血TGF-β1水平间接提高Treg活性。RAISE研究表明患者对艾曲波帕的反应与是否进行了脾切除无关。在EXTEND研究期间，艾曲波帕明显改善患者的健康相关生活质量。除此之外，使用艾曲波帕一年后出血事件明显下降且长期耐受性、安全性良好。

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