恩曲替尼可以治疗儿童肿瘤患者吗？效果好不好？

　  　FDA发布公告，罗氏新药Rozlytrek(entrectinib，恩曲替尼)已通过加速审批流程，获得上市资格，用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合突变阳性的晚期复发实体瘤成人和儿童患者。这意味着患者只要符合NTRK基因融合突变阳性这一个标准，就有可能从恩曲替尼治疗中获益。

　　NTRK融合突变不是常见突变，在全部实体瘤患者中大约只占不到3%。尽管人数不多，但对于每一位患者，一旦查出NTRK融合，就是100%!

　　针对20岁以下患者，ORR达到100%

　　在刚刚结束的美国临床肿瘤协会年会(ASCO 2019)上，研究者公布了一项针对儿科和青少年患者的I/Ib期STARTRK-NG研究结果。

　　研究纳入了29例年龄为4.9个月~20岁的复发或难治性实体瘤(包括颅内肿瘤)患者，这些患者携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。结果显示，在12例效果可评估患者中，ORR达到了惊人的100%。

　　其中，6例脑外实体瘤患者(3例炎性肌纤维母细胞瘤、2例婴儿纤维肉瘤、1例黑素瘤)中，有1例(DCTN1-ALK融合)完全缓解(CR)，5例(TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，ETV6-NTRK3融合)部分缓解(PR)。

　　5例颅内肿瘤患者中有1例(ETV6-NTRK3融合)CR，4例(TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1融合)PR。另有1例神经母细胞瘤患者(ALK-F1174L突变)为CR。