格列卫伊马替尼的疗效远好于干扰素+阿糖胞苷的传统方案

2001年，德鲁克尔等在《新英格兰医学杂志》报告了伊马替尼的1期试验结果。在54例接受治疗的CML患者中，53例出现血液学完全缓解，7例的费城染色体不再可检测到。之前从没有其他药物达到这样的效果。2001年5月，FDA罕见地在2期试验尚未完成、3期试验更没有开始的情况下，就批准伊马替尼以格列卫为商品名上市，用于CML的一线治疗。随后，德鲁克又领导了对格列卫用于CML治疗的5年随访，结果表明其疗效远好于干扰素+阿糖胞苷的传统方案。

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2017年，《新英格兰医学杂志》又刊登了该研究超过10年的随访结果，结果显示，伊马替尼治疗持续有效，10年总生存率高达83%，且安全性尚佳，未见严重的剂量累积效应。伊马替尼的故事说明了对疾病发病机制进行深入研究的重要性。生物学家对CML发病机制的深入了解使我们最终获得了一种毒性更小、更有效的治疗方法。随后的研究发现伊马替尼可用于作用机制类似的肿瘤和其他疾病。对伊马替尼耐药的分子机制的研究，可能会使得能够开发出对耐药肿瘤有效的第二代和第三代药物。

伊马替尼的开发从根本上改变了肿瘤学领域。药物开发从过去专注于针对细胞分裂的药物，转向了针对各种癌症生物学机制的药物。大多数癌症的遗传异常比CML更复杂。例如，在光学显微镜下形态相似的肺癌，实际上遗传异常类型可能却有区别，分属几种不同的亚型。

由于许多癌症固有的遗传不稳定性，新的亚型也会不断产生，并可能对原有药物耐药。因此，有必要对肿瘤进行基因水平的进一步分析，了解肿瘤的异质性和耐药机制，从而为临床提供指导，开发出针对性的治疗。虽然人类治愈肿瘤的征程才刚刚开始，但是伊马替尼治疗CML已经为我们指明了方向。