格列卫治疗1型神经纤维瘤病儿童效果显著

研究人员在第一版“柳叶刀肿瘤学”上公布了他们的发现，研究人员说，作为治疗慢性粒细胞白血病的药物格列卫（甲磺酸伊马替尼）可缓解许多患有丛状神经纤维瘤，1型神经纤维瘤病引起的肿瘤，或NF1。第一作者，儿科学副教授Kent Robertson博士说：“虽然这是一项小型研究，但结果显著，尤其是考虑到此类患者的治疗方案很少。“我们相信这些发现必须对甲磺酸伊马替尼进行更大的试验，这些化合物在实验室测试中看起来很有前景。”

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在“柳叶刀肿瘤学”报道的23例接受该药至少6个月的患者中，6例经历了一次或多次丛状神经纤维瘤体积减少20％或更多，30％的患者症状得到改善。在早些时候的实验室研究中，研究人员发现格列卫在组织培养和NF1肿瘤小鼠模型中发现格列卫靶向慢性粒细胞白血病的细胞信号传导机制在NF1肿瘤的发展中也发挥了重要作用。该研究小组在2008年的Cell杂志上报道了这一发现，他们报告说，他们治疗了一名3岁女孩，患有致命的肿瘤压迫她的气道。治疗三个月内女孩的肿瘤缩小了一半。

虽然格列卫已被广泛用于治疗慢性粒细胞白血病，并且在某些情况下长期处方且没有严重副作用，但入选IU研究的36名患者中，13名患者只接受了为期6个月的随访，就退出了的治疗，其中9名患者是因为格列卫的副作用问题退出。作者指出，他们使用之前建立的格列卫最大耐受剂量进行该研究，以确保任何针对任何NF1肿瘤的药物活性都将被观察到。作者们建议，这种方法是在患有长期缓慢生长的肿瘤的患者身上进行的，因此与恶性肿瘤患者相比不太可能接受药物副作用。剂量在随后的研究中已被修改。