依维莫司(Afinitor)对不同发病部位的胃肠道NET均有效

神经内分泌肿瘤是一种复杂且有高度异质性的肿瘤，可发生于多种器官和组织。mTOR抑制剂依维莫司是神经内分泌治疗的一大里程碑，在III期RADIANT-3研究中，依维莫司（Afinitor）显著延长了患者的中位无进展生存期（11.0 vs. 4.6个月），降低了65%的疾病进展风险，延长了6个月的总生存期。RADIANT-4国际多中心III期随机对照试验结果表明：

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在晚期、进展性、无功能胃肠（GI）或肺NET患者中，依维莫司组较安慰剂组延长PFS2.8倍（11.0 vs. 3.9个月），降低疾病进展风险52%（HR=0.48，P<0.00001）。依维莫司的安全性与先前研究中所观察到的一致，最常见不良事件是口腔炎、感染、腹泻、外周性水肿和疲劳。RADIANT-3和RADIANT-4研究的亚洲患者亚组分析显示，依维莫司无论用于胰腺还是胃肠、肺和未知原发灶NET都有明显PFS获益，显著降低疾病进展或死亡风险。

亚洲患者发病部位分布与总体人群不同，然而对依维莫司（Afinitor）治疗反应性无明显差异，提示依维莫司对不同发病部位的胃肠道NET均有疗效。亚洲患者应用依维莫司安全性特征与既往报道基本一致，但是亚洲患者口腔黏膜炎及皮疹的不良反应发生率相对增加，具体原因尚不明确。这两个国际著名的临床试验亚组分析表明，依维莫司对于亚洲患者抗肿瘤增殖作用效果明确，临床耐受性良好。