依维莫司(Everolimus)可作为WM患者的补救疗法选择

Everolimus（依维莫司）阻碍mTOR，这是一种PI3K/AKT途径上的蛋白，能够促进细胞增长和存活。曾用于治疗晚期肾癌和晚期乳腺癌和其他癌症，此外，依维莫司还可以阻止肿瘤扩散至新血管，进而利于限制肿瘤生长。在以60位复发/顽固性华氏巨球蛋白血症（WM）患者为试验对象的II期依维莫司试验中，得到部分反应率为50%且重大反应率为23%。

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平均反应时间为2个月，而中位无进展生存期为21个月。毒性与血液相关，3 - 4级（严重）贫血出现在27%患者身上，血小板减少症则为20%。报告也提及肺毒性，如肺炎。在未接受治疗的症状性WM患者中，总体反应率和重大反应率分别为72%和60%。血清IgM水平和骨髓反应之间的不一致性经常出现，并对反应评估造成困难。经常会发生口腔疼痛，口腔地塞米松漱口水方案有助于缓解此症状。

在依维莫司与利妥昔单抗联合疗法I/II期研究中（分为使用和未使用硼替佐米两种类型），相关报告称，在46位WM患者中，总体反应率为89%，在36位接受全剂量疗法的患者中，中位无进展生存期为21个月。目前在WM方面，建议将依维莫司作为一项补救疗法选择，但是鉴于其相关毒性，依维莫司可能更适合无反应患者。