依维莫司在国内适应症没有乳腺癌内分泌治疗

在近年很热的乳腺癌靶向药物的治疗中，mTOR抑制剂依维莫司（everolimus）可用于肾细胞癌和进展期胰腺神经内分泌瘤的治疗；也可通过阻断 PI3K/ AKT/ mTOR 通路，逆转内分泌耐药。基于BOLERO-2等研究，依维莫司已经获得FDA和EMA批准，以及NCCN指南推荐用于内分泌治疗失败的绝经后晚期HR 阳性乳腺癌患者。虽然2013年版的《中国抗癌协会乳腺癌诊治指南与规范》就将其列入晚期乳腺癌内分泌治疗指南，但截至目前中国内地仅批准其用于肾癌的治疗。

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众所周知，抗肿瘤药物的说明书一般都是非常详尽的，其适应症、药理作用、用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项等往往是非常明确的；一般医生都是依照说明书的适应症药理作用来选择药物和适宜的病人。但是，由于我国现有的抗肿瘤药物绝大部分都是仿制或进口自国外发达国家，而各国药物审批制度的差异，有些药物在国外具有的适应症未得到我国药品监管部门的批准，或者由于经济医保限制的原因或异病同治的机理，在我们的肿瘤治疗中会出现与药物说明书所标明的适应症、用法、用量不尽一致的情况。

实际上，肿瘤领域的超适应症用药早已有之。在乳腺癌内分泌治疗三氧苯胺类药物中，托瑞米芬和他莫昔芬作用机理基本相似，但托瑞米芬的说明书适应症是绝经后患者，临床中也不乏与他莫昔芬一样用于绝经前患者。此外，三氧苯胺并非单纯的抗肿瘤药物，临床上也曾用于乳腺增生的治疗。上述这些情况都是和药物说明书规定不一致的临床用药，属于典型的超说明书用药，在现有法律规范和社会现实下如若纠纷发生，医生可能会面临抗辩上的棘手问题。