克唑替尼(Crizotinib)对相关基因患者反应率很高

由美国国家癌症研究所支持的儿童肿瘤学小组（COG）第一阶段联盟进行了这项名为ADVL0912的试验，与辉瑞公司合作，该公司生产和提供克唑替尼(Crizotinib)。这是一项重要的儿科精密医学临床试验。这表明，当像克唑替尼(Crizotinib)这样有效的靶向制剂与一个癌症有相关基因改变的患者群体相匹配时，可以达到很高的反应率。

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克唑替尼(Crizotinib)通过ALK基因信号通路阻断生长促进信息。该药物被批准用于非小细胞肺癌患者，其肿瘤在ALK基因或ROS1基因上有一定的改变。当ALK基因片段与另一种基因的一部分融合时，就会发生一种基因变异。这种基因融合会导致异常的蛋白质，从而导致不受控制的细胞生长，导致肿瘤。肿瘤大细胞淋巴瘤占儿童淋巴瘤的15%，大部分肿瘤都带有ALK基因融合。ALK 基因的异常发生在大约一半的炎性肌纤维细胞瘤。