克唑替尼对于治疗儿童癌症是一种非常好的药物

美国国家癌症研究所支持的儿童肿瘤学小组对26个患有复发和难以治愈的癌症的儿童进行了试验：肿瘤大细胞淋巴瘤（ALCL）试验，这是一种非霍奇金淋巴瘤的侵袭性类型，是一种罕见的软组织肉瘤，被称为炎性肌纤维细胞瘤（IMT）。试验结果表明：克唑替尼是一种非常有效的药物，对ALK基因改变的儿科患者来说，这种药物非常活跃，反应很持久，也很有意义。此实验也确定了一种可以在儿童中安全使用的克唑替尼的剂量，并且评估了克唑替尼在有可能受益的ALK基因改变的病人中缩小肿瘤的能力。

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克唑替尼通过ALK基因信号通路阻断生长促进信息。该药物被批准用于非小细胞肺癌患者，其肿瘤在ALK基因或ROS1基因上有一定的改变。当ALK基因片段与另一种基因的一部分融合时，就会发生一种基因变异。这种基因融合会导致异常的蛋白质，从而导致不受控制的细胞生长，导致肿瘤。肿瘤大细胞淋巴瘤占儿童淋巴瘤的15%，大部分肿瘤都带有ALK基因融合。ALK 基因的异常发生在大约一半的炎性肌纤维细胞瘤。

在实验中用两种不同剂量的克唑替尼对淋巴瘤患者的影响。在接受较低剂量的患者中，总体反应率为83%，而接受较高剂量的患者则为90%。对于炎症性肌纤维细胞瘤的患者进行了一系列剂量的测试，总体反应率为86%。此外，研究人员观察到，83%的淋巴瘤患者接受了较低的剂量，80%的淋巴瘤患者接受了更高的剂量，36%的病人患有炎症性肌纤维细胞瘤。部分低剂量和高剂量的淋巴瘤患者反应率分别为0%和10%的淋巴瘤患者， 部分炎性肌纤维细胞瘤患者反应率为50%。