克唑替尼赛可瑞(CRIZOTINIB)治疗ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤方面大展拳脚

克唑替尼/赛可瑞(CRIZOTINIB)是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，主要通过阻断一种名为间变性淋巴瘤激酶(ALK)的酶，进而降低激酶活性，起到抗肿瘤作用。克唑替尼对应靶点包括ALK、HGFR（c-Met)、ROS1(c-cos)和RON。

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克唑替尼先后在淋巴瘤、非小细胞肺癌领域获批上市，如今也在罕见炎性肌纤维母细胞瘤中大展拳脚。2018年5月，克唑替尼获得美国FDA突破性疗法称号(BTD)，适应症为用于治疗复发或难治性ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）阳性患者。2011年8月，克唑替尼在美国FDA获批上市，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者或ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者。

克唑替尼适应症的再次获批，是对IMT患者治疗上起到了重要作用，为患者带来更多治疗选择，希望未来在其他肿瘤领域也能再添色彩。

克唑替尼在两项多中心、单臂、开放标签试验中进行了评估，主要评估克唑替尼的安全性和有效性，其中包括来自一是ADVL0912(NCT00939770)实验的14名儿童患者，另一项是来自A8081013(NCT01121588)试验的7名患有不可切除、复发性或难治性ALK阳性肌纤维母细胞瘤成年患者。

两项试验的主要测量结果为客观反应率（ORR）。对于14名儿科患者，其中共有12名（86%,95%CI:57,98）经历了客观反应，结果由独立审查委员会评估。而对于7名成年患者，5名患者经历了客观反应，达到了很高的反应率。

儿童患者最常见的克唑替尼不良反应（≥35%）是呕吐、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、视力障碍、上呼吸道感染、咳嗽、发热、肌肉骨骼疼痛、疲劳、水肿、便秘和头痛。成人患者服用后最常见的不良反应（≥35%）是视力障碍、恶心和水肿。